Jesse Gelsinger
Jesse Gelsinger meninggal setelah menerima pengobatan terapi genetik untuk penyakit hati. Kematian memicu penyelidikan dan kehati -hatian di sekitar terapi genetik, mengakhiri penelitian selama beberapa tahun.
17 September 1999: 26 tahun yang lalu, seorang remaja yang telah menerima terapi genetik eksperimental meninggal.
A Kematian Jesse Gelsinger menyebabkan perubahan dalam proses uji klinis dan juga skeptisisme yang akan menghasilkan bidang terapi genetik selama bertahun -tahun.
Jesse Gelsinger berusia 18 tahun dan menderita defisiensi ornitine transcarbamilase (OTC), penyakit genetik yang mempengaruhi sekitar 1 dari 40.000 bayi baru lahir. Kondisi ini mencegah tubuh dari memproduksi enzim yang biasanya membusuk amonia, produk alami metabolisme. Tanpa enzim ini, amonia menumpuk di dalam tubuh dan meracuni darah.
Sekitar 90 % bayi dengan bentuk defisiensi OTC yang paling parah. Tetapi Gelsinger – yang memiliki bentuk yang lebih ringan, “onset terlambat” – telah mencapai usia dewasa secara ketat mengikuti diet protein yang buruk dan rezim 50 terkompresi sehari untuk membantu mengurangi jumlah amonia dalam darah dan menangkal efeknya.
Gelsinger ingin membantu bayi baru lahir dengan penyakit ini, jadi dia mendaftar untuk tes untuk menguji keamanan terapi genetik yang dirancang untuk memperbaiki gen OTC yang rusak.
Seperti yang dijelaskan oleh Ilmu langsungpengobatan menggunakan bentuk adenovirus yang melemah, sejenis virus sembelit untuk memberikan bentuk gen OTC yang dikoreksi ke sel -sel Gelsinger.
Gelsinger pergi ke University of Pennsylvania, tempat latihan berlangsung, dan menerima Pengobatan yang diinfuskan di arteri yang memberi makan hati pada 13 September tahun 1999.
Hari itu ada gejala yang sama dengan flu, seperti yang diharapkan. Tapi hari berikutnya itu icly, dikembangkan a Reaksi inflamasi yang parah dan gangguan koagulasi; Dan organ mulai gagal.
Meninggal pada 17 September. Investigasi mengungkapkan bahwa Kematian disebabkan oleh reaksi kekebalan tubuh yang parah terhadap virus digunakan untuk mengelola perawatan.
Menurut The New York TimesA Administrasi Makanan dan Obat -obatan (FDA) menemukan banyak masalah dalam prasasti Gelsinger dalam latihan.
Pertama, The Fungsi hati terlalu terganggu dan kadar amonia terlalu tinggi Saat esai dimulai.
Kedua, tim tidak mengungkapkan kepada pasien bahwa, sebelum latihan, Hewan laboratorium telah mati dengan dosis terapi yang lebih tinggi. Selain itu, peserta manusia lainnya memiliki efek samping yang serius.
Seperti yang diceritakan sains langsung, James Wilsonpenyelidik utama, memiliki tindakan oleh Genovo, perusahaan yang mengembangkan terapi, dan bisa mendapat untung jutaan Jika perawatan berhasil.
Berhenti dalam studi genetika
Kematian Jesse Gelsinger melemparkan bayangan di atas bidang genetika dan, sebagai pembiayaan publik dan swasta untuk pendekatan ini kering, Jenis terapi ini stagnan.
Kematian Jesse Gelsinger menyebabkan beberapa perubahan Dalam cara uji klinis terapi genetik dilakukan, serta persyaratan terkuat dari informed consent.
Semua tes terapi genetik yang sedang berlangsung di University of Pennsylvania ditangguhkan. FDA juga membutuhkan pemantauan yang lebih ketat dari tes terapi genetik.
Dengan kemajuan dalam memahami vektor virus yang digunakan untuk mengelola terapi genetik, dan kemudian, dengan munculnya alat pengeditan genetik CRISPRlapangan berhasil pulih.
Namun, para ilmuwan telah menggunakan terapi genetik untuk mengobati banyak penyakit genetik yang langka, termasuk defisiensi immunodi gabungan yang parah dan berbagai bentuk kebutaan.
