Pengobatan eksperimental digunakan pada 10 pasien leukemia yang tidak merespons kemoterapi dan menunjukkan hasil remisi yang belum pernah terjadi sebelumnya.
Terapi gen perintis menawarkan harapan baru bagi pasien penderita leukemia yang sebelumnya tidak dapat disembuhkanmenurut hasil awal uji klinis diterbitkan minggu ini bukan New England Journal of Medicine.
Perawatan eksperimental, yang dikenal sebagai BE-CAR7, adalah yang pertama di dunia dan telah terbukti tingkat remisi yang mengesankan pada anak-anak dan orang dewasa dengan leukemia limfoblastik akut sel T agresif (T-ALL).
Pasien pertama yang menerima terapi tersebut, Alyssa Tapley, kini berusia 16 tahun, didiagnosis pada tahun 2021 dan tidak merespons kemoterapi atau transplantasi sumsum tulang. Karena tidak ada pilihan konvensional yang tersisa, ia berpartisipasi dalam uji klinis dengan harapan dapat membantu orang lain, meskipun tidak menyelamatkan nyawanya sendiri. Sejak itu, Kanker Tapley masih belum terdeteksidan remaja putri tersebut kembali ke sekolah, melanjutkan aktivitas luar ruangan dan sekarang bercita-cita menjadi ilmuwan riset.
Dikembangkan oleh para ilmuwan di Great Ormond Street Hospital (GOSH) dan University College London, BE-CAR7 adalah terapi penyuntingan gen multi-langkah yang mengubah sel darah putih yang sehat dari donor menjadi agen pelawan kanker yang kuat. Sel donor diubah untuk menjadikannya “universal” dengan menghilangkan reseptor yang memicu penolakan imunologis. Penanda kekebalan lainnya, seperti CD7 dan CD52, dihilangkan untuk melindungi sel-sel yang dimodifikasi dari sistem kekebalan pasien dan obat imunosupresif yang digunakan selama pengobatan.
Terakhir, para peneliti memasukkan rangkaian DNA baru yang memungkinkan sel mengekspresikan reseptor antigen chimeric (CAR) – mekanisme yang memungkinkan mereka mengidentifikasi dan menghancurkan sel T kanker. Setelah dimasukkan ke dalam pasien, sel-sel yang dimodifikasi ini dengan cepat menyerang leukemia, idealnya menghilangkan penyakit ini dalam waktu empat minggudi mana pasien dapat menjalani transplantasi sumsum tulang untuk memulihkan sistem kekebalan tubuh mereka.
Hasil uji klinis fase 1 yang baru-baru ini dirilis, dipresentasikan pada pertemuan tahunan American Society of Hematology, menunjukkan bahwa 82% dari 10 peserta (delapan anak-anak dan dua orang dewasa) mencapai remisi mendalam dan memenuhi syarat untuk transplantasi. 64% tetap bebas kankerbeberapa sudah tiga tahun, kata IFLScience.
Namun para peneliti memperingatkan bahwa terapi ini bersifat intensif dan tidak semua peserta selamat. Pemulihan setelah transplantasi bisa memakan waktu lama dan rentan terhadap komplikasi. Meski begitu, para dokter menggambarkan hasil yang belum pernah terjadi sebelumnya untuk penyakit agresif seperti ini. “Kami melihat respons yang mengesankan dalam menghilangkan leukemia yang tampaknya tidak dapat disembuhkan,” kata ahli hematologi Deborah Yallop.
Dengan hasil awal yang begitu menjanjikan, pendanaan filantropi pun berhasil diperoleh merawat 10 pasien lagi.
